[파이낸셜뉴스] 혁신신약 개발 기업 메드팩토(235980)가 골육종 치료제 후보물질 '백토서팁(Vactosertib)'의 최적 용량을 확인하기 위한 임상시험 범위를 확대한다. 9일 메드팩토에 따르면 백토서팁 골육종 임상 2상에 200mg BID(1일 2회) 중용량 환자군을 추가하는 내용의 임상시험계획(IND) 변경승인 신청서를 지난 7일 식품의약품안전처에 제출했다. 청소년 환자의 경우 150mg BID 용량이 적용된다. 이번 변경은 현재 진행 중인 300mg BID 고용량 환자군에 중용량 환자군을 추가해 용량에 따른 치료 효과를 보다 정밀하게 평가하기 위한 것이다. 이를 통해 백토서팁의 최적 용량을 확인하고 임상에서 유효성을 극대화할 수 있는 데이터를 확보한다는 계획이다. 메드팩토는 앞서 진행한 임상 1상에서 3개 용량을 평가한 결과 중용량에서 가장 우수한 치료 효과가 나타난 것을 확인했다. 게임몽릴게임 이후 2상에서는 1상에서의 관찰기간 등을 고려해 고용량인 300mg BID를 중심으로 임상을 진행해왔다. 하지만 기존 임상 결과를 바탕으로 최적 용량을 추가 검증할 필요성이 있다고 판단해 중용량 환자군을 확대하기로 했다. 이번 임상 2상은 한국과 미국에서 동시에 진행되고 있다. 메드팩토는 식약처에 이어 조만간 미국 식품의약국(FDA)에도 임상시험계획 변경승인을 신청할 예정이다. 특히 미국 FDA는 2024년 발표한 항암제 임상 용량 가이드라인을 통해 최대내약용량(MTD)을 포함해 2개 이상의 용량을 비교 평가하는 방식을 권고하고 있다. 메드팩토는 이번 중용량 환자군 추가를 통해 백토서팁의 용량 최적화에 필요한 임상 설계를 갖추게 됐다고 설명했다. 환자 모집에도 속도가 붙을 것으로 기대하고 있다. 릴게임백경고래 메드팩토는 그동안 골육종 환자 모집이 상대적으로 더디게 진행됐지만, 이번 환자군 확대를 통해 임상 참여 기회를 넓히고 모집 속도를 높일 수 있을 것으로 보고 있다. 백토서팁의 골육종 임상 개발은 앞선 1상에서 확인된 유효성 데이터를 기반으로 진행되고 있다. 메드팩토에 따르면 11명을 대상으로 실시한 골육종 임상 1상에서 완전관해(CR)를 포함해 객관적 반응률(ORR) 36.4%를 기록했다. 회사 측은 기존 치료법 대비 3배 이상 높은 수준이라고 설명했다. 골육종은 뼈와 연골에서 발생하는 희귀 악성 종양으로, 주로 청소년과 젊은 성인에서 발생한다. 현재는 여러 화학항암제를 조합한 치료가 표준으로 사용되고 있지만 치료 효과와 생존율을 높이는 데 한계가 있어 새로운 치료법에 대한 수요가 높은 분야다. 메드팩토 관계자는 "이번 골육종 임상과 기존 백토서팁 임상에서 축적된 데이터를 기반으로 최적의 용량을 지속적으로 검토하고 보완하고 있다"며 "1상에 이어 2상에서도 최상의 데이터를 확보하기 위해 최선을 다할 것"이라고 말했다. 과를 보다 정밀하게